Legfontosabb > Nyomás

A sclerosis multiplex kezelésének legújabb hírei 2018-2019: kutatások, gyógyszerek, módszerek

A sclerosis multiplex (SM) krónikus gyulladásos, autoimmun, neurodegeneratív betegség, amelynek kezelése és diagnózisa jelenleg komoly problémát jelent a tudósok és az orvosok számára.

A tavalyi év sok ismeretet hozott a betegség patogeneziséről, új módszereket vezettek be a kezelésben. A sclerosis multiplex etiopatogenetikai tényezőinek tanulmányozásának folytatásával együtt a legfrissebb hírek 2018-2019 végéről. tele vannak a kockázati tényezők, a kezelési módszerek és a lehetséges prognosztikai tényezők jelentőségének tanulmányozásával kapcsolatos adatokkal. De a modern orvoslás még mindig messze áll az MS terápia utolsó szavától..

Prognosztikai tényezők

A sclerosis multiplex kezelésével kapcsolatos legfrissebb hírek szerint a betegség rendkívül aktív formáinak kezelésére szolgáló új gyógyszerek azonosításához meg kell vizsgálni mind az SM fenotípusait, mind pedig a betegség lefolyásának prognosztikai tényezőinek meghatározását..

A klinikai lefolyás (betegségfenotípus) pontos leírása fontos a kommunikációhoz, a klinikai értékeléshez, a hatékony terápia kiválasztásához, a diagnózis után a lehető leghamarabb.

Az SM kezdeti leíró jellemzőinek felülvizsgálatát (a betegségről, annak patofiziológiájáról szóló ismeretek bővítése alapján) az SM klinikai vizsgálataival foglalkozó nemzetközi tanácsadó bizottság végzi. A kutatás célja a koncepció újbóli értékelése, különös tekintettel a betegség aktivitására és progressziójára a klinikai képnek, az MRI megállapításainak megfelelően.

Az új koncepció szerint (2018. decemberi hírek) a sclerosis multiplex kezelésének célja az ún. NEDA (No Evidence of Disease Activity), amelynek kritériumait már négyszer felülvizsgálták.

Jelenleg hiányzik egy fontos mutató - egy biomarker, amely egyértelműen meghatározza az SM lefolyását. Ez nem teszi lehetővé a kezelés személyre szabását, sikerének nyomon követését..

Újdonság az SM kezelésében

A sclerosis multiplex kezelésének legfrissebb híreit (2018 vége - 2019 eleje) 2 új termék - orális Cladribine és Ocrelizumab - képviseli.

Az orális kladribint korábban engedélyezték súlyos és nagyon aktív relapszus-remitáló SM kezelésére. Ezeket a tablettákat használják a tanfolyamok:

  • 1. év - 2 5 napos tanfolyam, 4 hetes intervallummal;
  • 2. évfolyam - hasonló tanfolyam ugyanazon rend szerint.

Eddig a kezelés hatása hosszú távúnak tűnik. Az orális kladribin hatásmechanizmusa a B- és T-limfociták szelektív kimerülése, amely után helyreáll az immunrendszer. Komoly mellékhatásokat nem jelentettek.

A belarusz kladribin alapján 2021-ig a Leukovir gyógyszer felszabadul.

Az okrelizumab egy olyan gyógyszer, amely a CD20 + B limfocitákat célozza meg. Intravénás injekcióval alkalmazva a következő séma szerint: 1. injekció → 1 hét szünet → 2. injekció → minden következő injekció 6 hónapos szünet után.

Az Ocrelizumab alkalmazásának javallatai a betegség rendkívül aktív, remitáló és progresszív formája.

A hatásmechanizmus miatti megnövekedett fertőzési kockázaton kívül a jelentős nemkívánatos események előfordulása még nem ismert..

Az orális kladribin és az okrelizumab biztonságosságát klinikai vizsgálatok során ellenőrizték, de a valós adatok még mindig hiányoznak.

Xszemus - orosz újdonság

Az Xsemus egy sclerosis multiplexben alkalmazott orosz gyógyszer, amely jelenleg a kutatás utolsó szakaszában van. Az új gyógyszer hatásmechanizmusa a mielinhüvellyel való közvetlen kapcsolaton alapul. A szerrel kapcsolatban végzett vizsgálatok szerint a hatás azt a tulajdonságot biztosítja, hogy a mielin peptid részeit liposzómákba töltsék be.

Az új gyógyszer fejlesztői szerint megfizethetőbb lesz, mint a korábban használt és a modern importált gyógyszerek..

A sclerosis multiplex kezelésében alkalmazott újdonság becsült ideje a gyógyszerpiacra való belépésre 2019-2020..

Őssejtek

Az őssejtek és a sclerosis multiplex olyan kombináció, amely megoldásokat nyújtott az orvosok számára, és reményeket ad a betegek százezreinek szerte a világon. Ez a legjobban várt hír a szklerózis multiplex kezeléséről 2018-ban - ez a fontos kutatási időszak..

A módszer összetett és több szakaszból áll:

  • őssejtek összegyűjtése a beteg véréből;
  • a gyógyszerek sejtekre gyakorolt ​​hatása, beleértve a specifikus kemoterápiás anyagok, immunszuppresszánsok alacsony dózisait is;
  • a feldolgozott őssejtek visszahelyezése a beteg testébe.

Az egész folyamat azon a tényen alapul, hogy egy beteg fejlődési szakaszban olyan őssejteket kap, amelyek képesek alkalmazkodni a szervezetben, helyettesítik a betegség által érintett idegsejteket, helyreállítják az idegrendszer működését..

Az eredmények azt mutatják, hogy az őssejtcsoportban lényegesen kevesebb ember fordult elő a betegség visszaesésével..

A konkrét számok a következők:

  • 2 éven belül - előrehaladás a betegek 2% -ában;
  • 3 éven belül - előrehaladás a betegek 5% -ában;
  • 4-5 éven belül - előrehaladás a betegek 10% -ában.

Ugyanakkor a betegek 98% -ánál 1 éven belül nem jelentkezett a betegség súlyosbodása, nem voltak jelei az SM-nek, 93% -ban a tünetmentes állapot 2 évig tartott, 90% -nál - 3 évig, 78% -nál - 4 éven belül. -5 év.

A standard kezelési kontrollcsoportban az eredmények kevésbé optimisták voltak:

  • a betegek majdnem ¼ részében a betegség súlyosbodott 1 éven belül;
  • több mint ½ beteg - 2 év alatt;
  • 5 év alatt csaknem ¾ beteg állapota romlott.

Éppen ellenkezőleg, a betegség és romlás jele nélküli betegek százaléka az első félévben csak 40% volt, az első évben 21% - az első évben, 3% - 4-5 év alatt.

Nem minden szakértő ilyen optimista.

2018-ban a módszert túl kevés betegnél alkalmazták, ezért a következtetések korai lehetnek. De ez egy újabb lépés a helyes út felvetésére, remélem, hogy a betegek nem reagálnak a korábban ajánlott kezelések egyikére sem..

Bruce Bebo, a Sclerosis multiplex-et vizsgáló Nemzetközi Társaság ügyvezető alelnöke

Monoklonális antitestek

Rágcsáló-, kiméra- vagy humanizált antitesteket használnak különféle molekulák ellen, amelyek az immunrendszer alkotórészei. De a lehetséges előnyök néha meghaladják a gyógyszerek toxikus hatásait. Ha nem teljesen humanizált anyagokat használnak, akkor a testben gyakran képződnek antitestek. Ez az eszköz hatékonyságának hiányához vezet.

Bár a monoklonális antitestek hátránya, hogy invazívak, hosszabb időközönként adják be őket. Hátrányuk a kezelés váratlan mellékhatásai, amikor zavarják az immunszabályozás finom hálózatát. Másrészt a szelektív beavatkozás hatékonyabb.

Ezen antitestek közül sokat alkalmaznak a hematológiában vagy más autoimmun betegségek kezelésében. Sajnos néhányuk hatástalan az SM-ben..

Idegvédelem és javítás

A degeneráció az SM második arca. A betegség lefolyását befolyásoló potenciális mechanizmusok felkutatása során számos új út halad ebben az irányban. Ezek a sejttranszplantáció különféle típusai a központi idegrendszer nagy elváltozásainak helyeire, növekedési faktorok alkalmazása, idegsejtek apoptózisának blokkolóinak használata, gyógyszerek, amelyek befolyásolják a kalciumcsatornákat, a szabad gyökök kiküszöbölése.

Az egyik ígéretes célpont a NOGO és a LINGO-1 molekulák blokkolása.

Szintetikus immunmodulátorok

A BG00012 (FAE - fumársav-észter) egy módosított dimetil-fumarát molekula, amely tisztább és csökkent mellékhatásokkal jár. A tabletták jobb gyomor-bél toleranciával rendelkeznek. A gyógyszer befolyásolja a T-limfocitákat, fenntartja a Th2 immunválasz és a gyulladáscsökkentő citokinek termelésének összehangolását. A gyógyszer aktiválja az Nrf-2 útvonalat, hogy megvédje a sejteket a toxinoktól, az anyagcsere, a gyulladásos stressztől, neuroprotektív hatású.

A májenzimek növekedését a BG00012-vel kezelt betegek körülbelül 10% -ánál figyelték meg. A növekedés 2-3-szor nagyobb volt, mint a standard felső határa, a mutatók fokozatosan normalizálódtak.

A szövődmények elsősorban a gyógyszer eredeti folyékony formájának alkalmazásával fordultak elő. Most a gyógyszer kapszulákban kapható, ami megakadályozza annak érintkezését a száj, a nyelőcső, a gyomor nyálkahártyájával. A gyógyszer nem alkalmas gyomorfekélyben szenvedő betegek számára.

A kezelt betegek több mint 3% -ánál előforduló tipikus mellékhatások a következők:

  • az arc vörössége;
  • a test vörössége;
  • melege van;
  • égő bőr;
  • túlzott izzadás;
  • fejfájás;
  • fogfájás.

Ezenkívül leukocitózisról és megfázásos tünetekről is beszámoltak.

A terhesség megtervezése 30 nappal a gyógyszer abbahagyása után ajánlott..

Innováció és fejlesztés a jelenlegi állapotban

Ma a sclerosis multiplex kezelésére irányuló kutatásokat sok irányban folytatják. Az új immunmoduláló és immunszuppresszív gyógyszerek mellett a monoklonális antitestek hatása várható az autoimmun folyamat különböző fázisaiban részt vevő egyes molekulákra..

Antigénspecifikus terápiákat is tesztelnek (megváltozott peptidek, T-sejtes oltás), és kombinált terápiát is tesztelnek. Sikeres, de még mindig kísérleti módszer az immunológia autológ őssejt-támogatással.

A legtöbb tanulmány célja regeneratív és neuroprotektív potenciállal rendelkező gyógyszerek felkutatása. Az új gyógyszerek nagyobb hatékonyságot vagy olyan hatást nyújtanak, mint a jelenlegi gyógyszerek, új, gyakran kényelmesebb adagolási módokkal. De az újabb, rendkívül aktív anyagok közül sok váratlan mellékhatások kockázatával jár. Ezen komplikációk egy része már ismert. A számukra való készség garancia az időben történő diagnózisra, a megfelelő terápiás anyagok legjobb választása.

Az ideális gyógyszer, amely elég jól ellenőrzi a betegséget, nincs mellékhatása, eltávolítja az idegrendszerben már okozott kárt, minden a keresési szakaszban van.

A világ legdrágább gyógyszerei: sclerosis multiplex kezelése, látás visszatérése, megváltás a Hunter-szindrómából

Azok az emberek, akik hirtelen megbetegedtek egy súlyos betegségben, vagy évek óta krónikus betegségben szenvednek, készek pénzt adni a "varázslatos" gyógyító tablettákra. Úgy gondolják, hogy ezt a gyógyszerészek sikeresen manipulálják, szándékosan túlbecsülik a gyógyszerek költségeit, a betegség összetettségétől függően. Így vagy úgy, sok éves orvosok, vegyészek és biológusok munkája, kutatások, kísérletek, próba-hiba módszerek és természetesen messze nem a betegek egy kontrollcsoportja áll a magas ár mögött. A "hi-tech" kitalálta, mi a világ legdrágább gyógyszereinek lényege és mennyire hatékonyak.

Messze a legdrágábbak azok a gyógyszerek, amelyeket terminális vagy halálos kimenetelű, komplex morfológiájú emberek számára hoznak létre. Például a gyógyszerek költségeinek leírása során a Novartis a klinikai jelentőségükre, a betegekre és az egészségügyi rendszer egészére gyakorolt ​​hatásra, valamint az életminőség jelentős javítására összpontosít..

Szklerózis multiplexes gyógyszerek

2019 elején az FDA (US Food and Drug Administration - "Hi-Tech") tisztviselői engedélyezték a Novartis gyógyszerének, a Maisent forgalmazását, amely a sclerosis multiplex különféle formáinak kezelésére szolgál, beleértve a klinikailag izolált szindrómát, a relapszáló remitáló sclerosis multiplex (RRMS) és aktív másodlagos progresszív sclerosis multiplex (SPMS).

A sclerosis multiplex a központi idegrendszer potenciálisan rokkantságos betegsége. Ez egy autoimmun betegség, amelyben az agy és a gerincvelő fehér anyagának mielinje érintett. A "szklerózis" a "heg" szóból származik, ezek mint gócok láthatók az MRI-n ezzel a diagnózissal.

A sclerosis multiplex tünetei nagymértékben különböznek. Néhány súlyos betegségben szenvedő ember elveszítheti a járás és az étkezés képességét, míg mások elhúzódó remissziókat tapasztalhatnak új tünetek nélkül.

A sclerosis multiplex remissziója a betegség leggyakoribb lefolyása. Új vagy növekvő neurológiai tünetek kifejezett rohama jellemzi. Ezeket a visszaeséseknek vagy fellángolásoknak is nevezett támadásokat részleges vagy teljes felépülés (remisszió) időszakai kísérik. A remissziók során minden tünet eltűnhet, vagy egyes tünetek állandóvá válhatnak. Azonban a betegség remissziója nincs remisszió alatt. Az SM-ben szenvedők kb. 85% -ánál kezdetben RMS-t diagnosztizálnak..

A legtöbb ember, akinél az RMS-t az első tünetek megjelenésétől számított 3-5 éven belül diagnosztizálják, a betegség másodlagos progresszív lefolyására jut, amelyben idővel a neurológiai funkciók romlanak, és a beteg fogyatékossá válik..

A Meisent nagyon egyszerű adagolási renddel - naponta egyszer - több mint 15 év alatt az első olyan gyógyszer lett, amelyet kifejezetten aktív másodlagos progresszív szklerózisban szenvedőknek terveztek. Éves kezelési költségük várhatóan 88 500 dollár lesz.

A Maisent terápiás hatása bizonyos fehérvérsejtek elválasztása a nyirokcsomókban. Az MS által kiváltott gyulladásos válasz egyik kulcsszerepét töltik be. Ha nem befolyásolják a mielint, akkor nem okozhatnak túlzott gyulladást. A gyógyszer vizsgálatának harmadik szakaszában, amely 1651 embert érintett, a fogyatékosság megerősített progressziójával rendelkező betegek aránya statisztikailag szignifikánsan alacsonyabb volt a Maisent csoportban, mint a placebo csoportban. A gyógyszert kapó betegeknél a relapszus aránya 55% -kal csökkent.

2010-ben az FDA jóváhagyta a Gilenyát, amelyet széles körben alkalmaztak az SM kezelésére. A gyógyszer havi kezelése 2500 dollárba kerül.

A Novartis még tavaly pert indított, megpróbálva blokkolni a Gilenya generikus verzióinak értékesítését, miután a gyógyszer fő szabadalma augusztusban lejárt. A per azonban mindeddig nem vezetett semmire..

„Ez a gyógyszer áthalad a vér-agy gáton. Elmagyarázza Dr. Timothy West, a Kaliforniai Egyetem, San Francisco neurológusa. - Az eredmények azt mutatják, hogy lassítja az SM progresszióját a fejlettebb betegségben szenvedőknél. A sclerosis multiplexben az érintett sejtek bejutnak az agyba, és belülről elpusztulnak. Ez a gyógyszer közvetlenül az agyban hat, anélkül, hogy hatalmas hatást gyakorolna más testrendszerek munkájára..

De a szakértői csoport biztosítéka ellenére a betegek első csoportja mellékhatásokkal szembesült. Mint kiderült, a "Mayzent" súlyos fejfájást, megnövekedett vérnyomást, megnövekedett májenzimeket és a vér leukociták számának csökkenését okozhatja..

2019 márciusában az FDA jóváhagyta a Mavenclad (a hatóanyag a cladribrin) relapszáló relapszáló-remitáló sclerosis multiplex (RRMS) és aktív másodlagos progresszív sclerosis multiplex (SPMS) relapszusát is. A vállalat közölte, hogy a kétéves kúra éves költsége 99 500 dollár lesz.

Az Egyesült Államokban körülbelül egymillió ember él SM-ben, Oroszországban körülbelül 150 ezer ember van, akiknek igazolt SM-diagnózisa van, és szerte a világon 2,3 millió ember szenved ebben a betegségben. Az FDA által legutóbb jóváhagyott MS-kezelés az okrelizumab volt 2017-ben. Ez egy anti-CD20 monoklonális antitest, amely az érett B-limfocitákat célozza meg, és immunszuppresszív szer. A kezelés évente 65 000 dollár bevallott értékkel lépett be a piacra.

A gerinc izom atrófiájának kezelése

Ugyanez a svájci Novartis cég 2019 áprilisában mutatta be a Solgensma gyógyszert. Ez egy génterápia, amely a gerinc izom atrófiájának nevezett örökletes állapotot kezeli. Az SMA ritka genetikai rendellenesség. Az SMN1 gén (a motoros idegsejtek túlélésének génje - "Hi-tech") mutációja okozza. A gén az SMN fehérje szintézisét kódolja, amely az egész testben jelen van és felelős a motoros neuronok - specializált idegsejtek - táplálkozásáért és működéséért. A kezelés a hibás génre irányul, mivel az agy és a gerincvelő motoros neuronjai irányítják az egész test izmait. Az SMN fehérje hiánya motoros idegsejtek halálához vezet, ami izomgyengeséget eredményez, egészen fogyatékosságig és halálig. Az SMA minden 6000–10 000 csecsemőt érint évente.

A "Solgensma" hatásmechanizmusa kifejezetten a betegség okát érinti. Az SMN gén funkcionális másolatát egy adeno-asszociált víruson alapuló vírusvektor juttatja el a motoros neuronokhoz. A gyógyszert egyszer injektálják, és az SMN fehérje expresszióját indukálja a motoros neuronokban. Ez javított izomfunkcióhoz és a gyermek általános egészségi állapotához vezet..

A gyógyszer biztonságosságát és hatékonyságát két tanulmány alapján értékelték, amelyek közül az egyik már befejeződött. Összesen 36, infantilis SMA-ban szenvedő beteg vett részt rajtuk. A gyermekek életkora a vizsgálat kezdetén két héttől nyolc hónapig tart A hatásosság elsődleges bizonyítéka 21 Zongelsmával kezelt beteg adatain alapul.

A betegség természetes lefolyásával összehasonlítva a gyógyszerrel kezelt betegek jelentős javulást mutattak a motor fejlődésében - a gyerekek egyedül tudták tartani a fejüket és ülni.

De a "Zongelsma" költsége megdől - 2,1 millió dollár injekciónként. A sajtó és a nyilvánosság támadásaira válaszolva Vas Narasimkhan, a Novartis vezérigazgatója elmondta, hogy ez a gyógyszer "történelmi eredmény" és "mérföldkőnek számító egyszeri génterápia", tehát joggal olyan drága. Ugyanakkor szerinte a "Zongelsma" költsége csak a felét teszi ki az SMA-ban szenvedő betegek kezelésének meglévő módszereinek, figyelembe véve a légzéstámogató eszközök és segédeszközök további költségeit. Az SMA-ban szenvedő betegek krónikus terápiájának költségei a gyermek életének első 10 évében valóban meghaladhatják a 4 millió dollárt, így talán, ha a gyógyszer nem gyógyítja meg, de meghosszabbítja a gyermek mobilitásának képességét, akkor az ilyen kezelés egyfajta gazdaságnak tekinthető..

Elveszett látás

2018-ban a Spark Therapeutics bevezette Luxturna gyógyszerét, amely helyreállítja a látást azoknál a betegeknél, akik elveszítették azt örökletes retina patológiák miatt. Egy orvosi csoda ára: szemenként 425 000 dollár, azaz a legtöbb beteg esetében a teljes összeg 850 000 dollár lesz. A Luksturna egy olyan génterápiás gyógyszer, amely képes gyógyítani egy ritka típusú vakságot - a retina dystrophiáját, amely az RPE65 gén nem funkcionális formájú mutációjának öröklődésének eredményeként jelenik meg. mindkét szülő.

Az RPE65 gén egy specifikus enzimet kódol a retina sejtjeiben, amely részt vesz a fényérzékeny pigment regenerálásában, ami szükséges a rudakhoz és kúpokhoz, hogy az ember normális látást biztosítson. A gén mutációi az enzimaktivitás csökkenését vagy egyáltalán nem eredményezik, blokkolják a látási ciklust és látásromlást eredményeznek. A fenti génhez többféle örökletes retina betegség társul. A leggyakoribbak a Leber veleszületett amaurosisai és a retinitis pigmentosa. Az RPE65 gén bialélikus mutációi (mindkét szülő génmutációi) miatt ezekben a betegségekben szenvedők a gyermekkorban vagy a korai felnőttkorban csökkent fényérzékenység és a nystagmus (a tanulók önkéntelen mozgásai) miatt a mostalopiát (éjszakai vakságot) tapasztalják. A betegség előrehaladtával a perifériás látás elvesztése, az alagút látásának kialakulása és végül a központi látás elvesztése következik be, ami teljes vakságot jelent.

A retina dystrophiája vagy az örökletes retina degeneratív betegségek számos olyan betegség, amelyek patológiájukban, tüneteikben és következményeikben különböznek egymástól. Nagyon nehéz megjósolni, hogy mennyire romlik a látás és milyen gyorsan halad a betegség, de sok esetben az örökletes retina dystrophiában szenvedők teljesen elveszíthetik látásukat.

A Leber veleszületett amaurosis (VAL) egy ritka örökletes rendellenesség, amely korai gyermekkorban a retina diszfunkcióját és a látás romlását okozza, gyakran születésétől fogva. A retina degenerációjával járó összes betegség közül a VAL kezdődik először, és a legsúlyosabb következményekkel járhat. A látásvesztés mértéke a VAL-val esetenként változó, de az esetek 75% -ában stabil marad. A gyermekek körülbelül 15% -ának van progresszív látásvesztése, 10% -ának pedig enyhe, gyakran átmeneti javulása lehet.

A retinitis pigmentosa az öröklődő retina betegségek csoportja, amely fokozatos progresszív látásvesztéshez vezet. Az oldalsó látás elvesztése (más néven "alagútlátás") és az éjszakai látásképesség csökkenése a PD első észrevehető tünete. Továbbá a betegségben szenvedők látáscsökkenést tapasztalhatnak az olvasás során (részletes látás), majd a szín és a központi látás elvesztését..

Az ilyen betegségek jelenlegi kezelése magában foglalja a génterápiát, a sejtterápiát és a retina protetikáját. A génterápia rendelkezik a legnagyobb lehetőséggel a végleges gyógyítás elérésére egy mutált gén helyettesítésével. A Luxterna terápia az RPE65 gén normális másolatát közvetlenül a retina sejtjeibe juttatja, amelyek aztán normális fehérjét termelnek. A fényt a retinában elektromos jellé alakítja, hogy helyreállítsa a betegek látásvesztését. A Luxterna egy természetben előforduló adeno-asszociált víruson alapul, amelyet DNS rekombinációs technikákkal módosítottak.

A rákos gyógyszer egyéb felhasználási módjai

Az „Actimmun” -t (gamma-1b interferont) eredetileg a Horizon Pharma fejlesztette ki rák kezelésére szolgáló gyógyszerként - az emberi immunrendszer által termelthez hasonló rekombináns fehérje - gamma-interferon. Az "Actimmun", mint a rákos betegek egyéb gyógyszerekkel kombinált lehetséges kezelése még mindig folynak.

De az FDA már jóváhagyta két ritka betegség - krónikus granulomatózus betegség és súlyos rosszindulatú csontritkulás - kezelésére..

Krónikus granulomatózus betegség - örökletes rendellenesség, amelyben az immunrendszer hiányzik vagy nem működik megfelelően.

Súlyos rosszindulatú csontritkulás, egy márvány betegség, amely befolyásolja az egészséges csontok normális növekedését.

Az „eredeti” interferonhoz hasonlóan az „Actimmun” is jelátviteli fehérje, amely kötődik a sejtfelszíni receptorokhoz. Ez olyan gének átírásához vezet, amelyek aktiválják az immunrendszer bizonyos sejtjeit. A gyógyszer a rákhoz kapcsolódó antigéneket az immunrendszer sejtjeibe nyomja. Általában az Actimmun várhatóan fokozza az immunrendszer válaszát, ami a daganatsejtek pusztulásához vezet..

A gyártó az Aktimmun szedésekor a leggyakoribb mellékhatásokat az influenzaszerű tünetek jelentik - láz, fejfájás, hidegrázás és fáradtság, amelyek a kezelés folytatásával csökkenhetnek. De a mellékhatások kockázata sokkal jelentéktelenebb a gyógyszer objektív előnyeihez képest. Már bebizonyosodott, hogy mind a márványbetegség, mind a krónikus granulomatózis lefolyását lelassítja. A gamma-interferon mesterséges analógjának költsége körülbelül 572 ezer dollár évente.

Segítség Hunter-szindrómás betegek számára

A Hunter-szindróma egy recesszív örökletes betegség, amelyet a szervezetben a lizoszomális enzim elégtelen szintje okoz. Egyszerűen fogalmazva: a megfelelő szénhidrát-anyagcseréhez szükséges enzim nem termelődik a szükséges mennyiségben, és a poliszacharidok (természetes cukrok) nem szívódnak fel megfelelően. A hibás enzim hiánya vagy jelenléte miatt Hunter-szindrómás betegeknél a poliszacharidok felhalmozódnak a sejtek lizoszómáiban, ami sejtek túltelítettségéhez, organomegáliához, szöveti roncsolódáshoz és a belső szervek diszfunkciójához vezet. A világon a betegség előfordulási gyakorisága 100 ezer emberre vonatkozik. Körülbelül 150 beteget tartanak nyilván Oroszországban.

Az idursulfáz az iduronát-2-szulfatáz lizoszomális enzim emberi sejtvonalban előállított tisztított formája, amely a természetesen előforduló enzimhez hasonló glikozilációs profilt biztosít, amely Hunter-betegségben szenvedő betegeknél hiányzik. Ez az anyag az amerikai "Shire Human Genetic Terapis" - "Elapraza" gyógyszergyógyászatban vált aktívvá, ez az első és eddig az egyetlen, amely jelentősen megkönnyítheti az ebben a rendellenességben szenvedők életét. Az Elapraza-t intravénásan adják be, és a kezelés folyamata napi infúziókat jelent az egész életen át.

A gyógyszer biztonságosságát és hatékonyságát egy Hunter-szindrómában szenvedő 96 betegből álló kontrollcsoport klinikai vizsgálatában értékelték. A heti kezelést kapó betegek jelentős javulást mutattak a placebót szedőkhöz képest. 16 hónapos és 5 éves kor közötti betegeknél az Elapraza nem mutatott szignifikáns javulást a betegséggel kapcsolatos tünetek vagy a hosszú távú klinikai kimenetel tekintetében. A kezelés azonban jelentősen csökkentette a fiatal betegek, valamint az 5 éves és idősebb gyermekek lépének méretét. Az "Elapraza" költsége évente 375 ezer dollár.

Örökletes angioödéma

Az örökletes angioödéma (HAE) nagyon ritka és potenciálisan halálos kimenetelű betegség, amely világszerte körülbelül 10 000 embert érint. A HAE fő tünete a test különböző részein fellépő duzzanat. A betegeknél gyakran gyötrő hasi fájdalom, hányinger és hányás lép fel, amelyet a bélfal duzzanata okoz. A légúti ödéma különösen veszélyes és fulladással halálhoz vezethet.

A NAE-ben szenvedő betegeknél egy C1-gátló nevű vérfehérjét szabályozó gén hibája van. Genetikai hiba vagy elégtelen vagy nem funkcionális C1-gátló fehérje termelését eredményezi. A normál C1-gátló segít szabályozni a véralapú rendszerek komplex biokémiai kölcsönhatásait, amelyek szerepet játszanak a betegség szabályozásában, a gyulladásos válaszban és az alvadásban. Mivel a hibás C1-gátló nem megfelelően látja el szabályozó funkcióját, előfordulhat biokémiai egyensúlyhiány és nemkívánatos peptidek keletkezhetnek. Arra ösztönzik a kapillárisokat, hogy folyadékot engedjenek ki a környező szövetekbe, ezáltal duzzanatot okozva..

A Cynriz az első C1-észteráz inhibitor (C1-INH), amelyet az FDA jóváhagyott gyermekek (6 éves vagy annál idősebb), serdülők és felnőttek hirtelen kialakuló ödémájának megelőzésére. Ezt a gyógyszert 2008 óta sikeresen alkalmazzák az ödéma gyakoriságának, súlyosságának és időtartamának csökkentésére serdülőknél és angioödémában szenvedő felnőtt betegeknél. Kimutatták, hogy a 6-11 éves gyermekeknél a "Tsinriz" csökkenti az örökletes angioödéma rohamainak számát és súlyosságát, és gyakorlatilag kiküszöböli a sürgősségi terápia szükségességét. 3-4 naponta intravénásan adják a rohamok megelőzésére vagy enyhítésére. A Cinris hatékonyságát és biztonságosságát egy 36 hetes klinikai vizsgálat során értékelték 12, HAE-ben szenvedő, hét és tizenegy éves korú gyermeken. A betegeket 12 héten keresztül követték, hogy megállapítsák a kiindulási rohamok gyakoriságát, majd 12 héten keresztül egy adag gyógyszert kaptak (3-4 naponta 500 vagy 1000 egységet), majd csökkentették vagy megnövelték az adagot az elmúlt 12 hét során. A hatékonyságot a rohamok számának csökkenése függvényében mértük, amikor a gyógyszer dózisa megváltozott az alapvonaltól. Az éves "Cinriz" tanfolyam költsége - 1,1 millió dollár.

Az alapvető gyógyszerek költsége sok bemeneti adattól függ, de ezek előnyei tagadhatatlanok. A hibás sejtek azonos helyettesítésének biztosítása vagy a beteg számára szükséges enzimtermelés elősegítése, gyakran csak összetett fejlesztések, amelyekben nagyszámú szakember vesz részt. Oroszországban sajnos mindezeket a gyógyszereket még nem hagyták jóvá, vagy kvóta alapján adják ki rászorulóknak. De egyszer erre eljutunk.

Újdonság a sclerosis multiplex kezelésében

A sclerosis multiplex terápiás híre minden évben megjelenik. És 2019 eredményes év volt a kutatók és az orvosok számára. Az alábbiakban beszéljünk a betegségterápia legújabb fejleményeiről..

Szklerózis multiplex (MS): rövid ismertetés a betegségről

A név ellenére a betegség autoimmun jellegű, és a fiatalokat érinti. Ebben az esetben az első hely nem a károsodott intelligencia tünetei, hanem a neurológiai problémák. Például a nem egyértelmű lokalizáció fájdalma, bénulás és parézis, az érzékszervek működésének elvesztése.

Az elváltozás lokalizációjaA "szétszórt" az idegszövet nem lokalizált károsodásáról beszél. Az idegrostok végei és az agy neuronjai egyaránt elpusztulnak..
TünetekParesis, bénulás, remegés

Bármelyik végtag vagy a fej, a test, a törzs akaratlan remegése.

"target =" _blank "> remegés, görcsök és egyéb izomgörcsök, fasciculációk, látássérülés, bizonytalanság járás közben.
DiagnosztikaLaboratóriumi vizsgálatok, antitest kutatás, MRI

Módszer a belső szervek és szövetek vizsgálatára a magmágneses rezonancia jelenségének felhasználásával.

Nem invazív módszer az agy vizsgálatára, amelyben rögzítik annak bioelektromos aktivitását.

"target =" _ blank "> EEG).
KezelésMITRS, tüneti terápia és hormonális gyógyszerek alkalmazása súlyosbodás során.

A sclerosis multiplex kezelése Oroszországban új szintet ért el. Hatékony első és második vonalbeli MITRS gyógyszerek váltak elérhetővé a betegek számára. Most már a betegség súlyos formái is kontrollálhatók.

Az ilyen terápia alkalmazása azonban költséges az állami költségvetés számára. Nem minden régió engedheti meg magának a modern MS-gyógyszereket. Ezért figyelmet kell fordítani saját hazai drogjaink fejlesztésére. A hazai gyártású új gyógyszerek már a klinikai vizsgálatok szakaszában vannak.

A sclerosis multiplex kutatásának előrehaladása

A tudósok tanulmányozzák a betegség okát. Most mérlegelik az endogén retrovírusok és a herpeszvírus hatását. A fertőző kórokozó közvetett módon hat a védelmi rendszerre. Így aktivál egy ellenőrizetlen antitesttermelési folyamatot..

Új ismeretek jelennek meg a genetikai kutatás területén is. A tudósok meg akarják találni a genom pontos kapcsolatát

Egy adott szervezet kromoszómáiban található összes gén.

A betegség kialakulásának mechanizmusa és klinikai tünetei. Molekuláris organizmus szintről nézve.

Őssejtek

Ez az ígéretes irány még mindig a klinikai vizsgálatok szakaszában van. 2017-ben véget ért egy kísérlet, amelyben körülbelül 200, a betegség súlyos formáiban szenvedő ember vett részt. A transzplantáció után több haláleset is történt. De több mint 50% remisszióba került. A betegség enyhébb és kontrolláltabb formában tért vissza. Ezen a területen folytatódnak a kutatások.

Monoklonális antitestek

Aktívan fejlesztenek új célzott gyógyszereket. Például a natalizumab remek eredményeket mutat a relapszáló-remitáló sclerosis multiplexben. A fáklyás epizódok 68% -kal csökkentek.

Emlékeztetni kell arra, hogy az immunitás ilyen erős hatása következményekkel járhat. Az egyik mellékhatás a progresszív multifokális leukoencephalopathia kialakulása. Új kémiai vegyületeket terveznek az immunitás minimális kockázatával.

Elsődleges progresszív sclerosis multiplex

A Roche kifejlesztett egy gyógyszert a betegség legsúlyosabb formájának kezelésére. Az új anti-B sejtes gyógyszer csökkenti a relapszus arányát. Ezenkívül csökken a fogyatékosság valószínűsége az SM-ben szenvedők számára. Ma ismertek a rituximab - antitestek a CD 20 ellen. Az ocrelizumabot és az epratuzumabot tesztelik..

Rehabilitáció

Sajnos a házi orvoslás kevés figyelmet fordított a rehabilitáció kiegészítő módszereire. A kinezioterápiának, a foglalkozási terápiának és a fizioterápiás gyakorlatoknak alig van helyük a betegség kezelésében.

A kinezioterápiát egyedileg kell kiválasztani. A testmozgást a betegség minden egyes esetére választják. Speciális szimulátorokat kell használni a rehabilitáció során. Lehetővé teszik, hogy ne terhelje túl az atrófiás izmokat. A beteg alkalmazkodik a terheléshez.

Társadalmi alapok és mozgások jelennek meg, amelyekben az ergoterapeuták dolgoznak. Ezek olyan szakemberek, akik a környezetet egy beteg ember igényeihez igazítják. Az Egészségügyi Minisztérium tervezi egy ilyen álláspont bevezetését és egy képzési tanfolyam létrehozását a szakterületen.

Autovakcináció

A T-sejtes autovakcináció módszere folyamatban van. A betegekből vért vesznek. A leukocitákat izolálják tőle. Ezeket a sejteket idegszövet antigénekkel stimulálják. Ezt követően a tenyészeteket besugározzák, és visszajuttatják a testbe..

Sugárzásnak kitéve a sejtek nem szaporodhatnak. A védelmi rendszer pedig külföldi ügynökökként ismeri el őket és elpusztítja őket. Mivel a beteg T-limfocitáinak hasonló szerkezete van, e sejtek egy része is elpusztul. Ez elnyomja az immungyulladást és agressziójukat saját szöveteik felé..

A kezelési rend új megközelítése

Ma az orvosok két megközelítést alkalmaznak. Az első típusú terápiát eszkalációs terápiának hívják. Ebben az esetben a gyógyszereket egyszerűtől bonyolultig választják. Az első sorban interferonokat, glatimer-acetátot használunk. Ha hatástalanok voltak, áttérnek a második vonalra (mitotraxon, ciklofoszfamid, monoklonális antitestek). A második áramkör az indukció. A "nehéz tüzérség" megállítja a gyulladást. És ezt követően könnyebb kezelésre váltanak..

Új gyógyszerek

Szklerózis multiplex: a 2019-es hírek nagyszámú gyógyszer kiadásáról szólnak. A hazai alapok fejlesztése folyamatban van. Például a MoH azt ígéri, hogy az Xsemus gyógyszer 2020-ig lép a piacra. A belorusz orvosoktól származó Leyrovir anyag figyelmet érdemel.

A világ gyártói (Roche, Pfizer) folytatják a monoklonális antitestek klinikai vizsgálatát. Évente 2-3 új gyógyszer jelenik meg. Természetesen nem mindenki lép be a piacra. De egy ilyen kötetben végzett munka lehetővé teszi számunkra, hogy kijavítsuk a régi "generációk" hibáit és javítsuk az SM terápiáját..

Laquinimod

A laquinimod egy szájon át alkalmazott szklerózis multiplex kezelésére szolgáló anyag. 2013-ban lépett be a piacra. A gyógyszer jó biztonsági profilt mutatott. Gyógyszert alkalmaznak a betegség egyik súlyos formájára, a relapszáló-relapszusos szklerózisra. Mellékhatások: fejfájás, szorongás és fokozott májenzimszintek. Ez utóbbi hatás visszafordítható. De ha súlyos májelégtelenségben szenved, nem szabad használni..

Ozanimod

Az ozanimod a klinikai vizsgálatok során alkalmazott gyógyszer. Immunmoduláló szerekhez tartozik. A gyártók nagy hatékonyságot és kevés mellékhatást jelentettek be. Ugyanakkor 2018 februárjában az FDA elutasította a gyógyszer bejegyzési kérelmét..

Xsemus

Az Xsemus a sclerosis multiplex otthoni gyógyszere. Egyelőre nem tudni, hogy a gyógyszer hogyan fog működni, és milyen formákra tervezték. Fontos, hogy ez lehetővé tegye a drága importált gyógyszerek helyettesítését. Ezenkívül a betegek a ksemust ingyen kapják a kötelező egészségbiztosítás alapján.

Leucovir

A leucovir (kladribin és ribavirin) relapszáló-remitáló szklerózisra, másodlagos progresszív szklerózisra alkalmazható. Ezt a gyógyszert belorusz tudósok fejlesztették ki. Ismert, hogy túljutott a klinikai vizsgálatok szakaszán.

A Leirovir 2020-ra lép be a piacra. Sajnos a gyógyszernek számos mellékhatása van. Az európai formatervezéshez képest veszít a biztonsági profil szempontjából, de növekedni fog az ára.

A sclerosis multiplex továbbra is az egyik legsúlyosabb betegség. Szerencsére a betegség kutatása az egész világon folyamatban van. Hatékony gyógyszerek jelennek meg. Segítségükkel megváltoztathatja a betegség lefolyását és megmentheti a betegeket a fogyatékosságtól. Érdemes emlékezni arra, hogy bármilyen kezelés csak a kezelőorvossal való egyeztetés után hajtható végre.

Olga Gladkaya

A cikkek szerzője: Gladkaya Olga gyakorló. 2010-ben a Belorusz Állami Orvostudományi Egyetemen általános orvos diplomát szerzett. 2013-2014 - fejlesztési tanfolyamok "Krónikus hátfájással küzdő betegek kezelése". Neurológiai és műtéti patológiával rendelkező betegek ambuláns fogadását végzi.

Hazudsz, nem veszed el! Újdonság a sclerosis multiplex kezelésében

- az orosz sclerosis multiplexes kutatók bizottságának alelnöke és elnöke, a sclerosis multiplexben szenvedő fogyatékkal élők egész Oroszországi Közszervezetének főigazgatója, az orvostudományok doktora, Yan Vlasov professzor;

- az orosz sclerosis multiplex kutatóinak bizottságának elnöke, az Orosz Nemzeti Kutató Orvostudományi Kar Orvostudományi Karának Neurológiai, Idegsebészeti és Orvosi Genetikai Tanszékének professzora N.I. Pirogova az Oroszországi Egészségügyi Minisztériumtól, az orvostudományok doktora, a legmagasabb kategória doktora, Alekszej Bojko.

A sclerosis multiplex (SM) egy autoimmun betegség, amelyben maga az immunrendszer, amelynek normál esetben meg kell védenie a testet minden káros tényezőtől, megmagyarázhatatlan agressziót mutat a saját szövetei felé. Ebben az esetben elpusztítja az agy és a gerincvelő idegrostjainak mielinhüvelyét, súlyos károsodást okozva a központi idegrendszerben. Ennek eredményeként megszakad az impulzusok vezetése az egyik agysejtből a másikba. Idővel emiatt a betegek elveszítik a járás képességét, sőt néha látnak és beszélnek is..

"Előnyben" a fiatalok

Ennek a veszélyes betegségnek a debütálása a legtöbb emberben nem okoz éberséget. Végül is a kezdeti tünetei általában nem riasztóak. A betegek gyakran a fokozott fáradtságot, a karok és lábak gyengeségét, a látási problémákat a gerinc problémáinak (dorsopathia), a stressznek, az alváshiánynak tulajdonítják. De így kezdődhet a sclerosis multiplex, amely leggyakrabban a fiatalokat választja (általában 25-40 éves korban fordul elő). Ez a betegség a fogyatékosság második leggyakoribb oka (sérülések után) a fiatalok körében. Sajnos nagyon gyakran a betegek nagy késéssel ismerik meg a tényállást, mivel az orvosok általában gyakoribb diagnózist állapítanak meg.

A drága hardveres tesztek elvégzése szintén nem garancia a betegség kimutatására. Végül is még az agy MR-vizsgálata is ugyanazt a képet adhatja, mint 30 különböző betegséggel járó sclerosis multiplex esetén. Ezért egy neurológus, Alekszej Bojko, az orvostudományok doktora szerint, amikor ilyen tünetekkel járó betegek fordulnak hozzá, az esetek felében diagnosztizálja a sclerosis multiplexet, és felére eltávolítja. De ennek a betegségnek a megkésett és helytelen diagnózisa korántsem csak orosz probléma. Ismeretes, hogy például Amerikában a sclerosis multiplex kezelésében részesült emberek több mint 20% -ának valójában nem volt ilyen betegsége..

Rosszabb és rosszabb

A sclerosis multiplexet világszerte 2,3 millió embernél diagnosztizálták. Oroszországban a szakértők szerint legalább 150 ezer ilyen beteg van. Legtöbbjük visszatérő sclerosis multiplexben (RMS) szenved, amelynek lefolyása a betegség relapszusos formájának periódusával telik el, amelyet súlyosbodások, váltakozó remissziók jellemeznek - vagyis nyugodt időszakok, amikor a beteg állapota javul. De az idő múlásával a jogsértések még mindig felhalmozódnak, és a betegség folyamatosan fejlődik, új tünetek jelennek meg vagy a meglévő tünetek súlyosbodnak. Ennek ellenére az időben történő diagnózisnak és a helyesen előírt kezelésnek köszönhetően az orvosoknak sikerül visszafogniuk a patológia kialakulását..

Lépjen elő

2008-ban a sclerosis multiplex bekerült a „Hét nosologies” állami programba, amely szerint a betegség leggyakoribb, visszatérő formájával rendelkező betegek ingyenes gyógyszereket kaphattak a MITRS csoporttól - olyan gyógyszerek, amelyek megváltoztatják a sclerosis multiplex lefolyását. De előrehaladott elsődleges betegségben szenvedőknél ezek a gyógyszerek egyszerűen nem működnek. Ezért céljuk ebben az esetben a költségvetési pénz pazarlása (ráadásul jelentős - tanfolyamonként legalább 150 ezer rubel).

Az orvosok sokáig nem tudtak segíteni az ilyen betegeken - elvégre a szupportív tüneti kezelés és a fizikai rehabilitáció csak kissé csökkentheti az izomtónust, de nem lassíthatja a betegség kialakulását. Eddig a világon sehol nem voltak olyan gyógyszerek, amelyek bizonyítottan hatékonyak lennének a betegség ezen formájában. Ma az innovatív Ocrelizumab gyógyszer oroszországi bejegyzésének köszönhetően az ilyen diagnózisú orosz betegeknek lehetőségük van késleltetni a fogyatékosság kialakulását. Klinikai vizsgálatok szerint a gyógyszer szedésekor a betegség progressziójának sebessége 24% -kal csökken. Az orvosok megfigyelése szerint pedig a terápia hátterében a betegek harmadának egyáltalán nincsenek a betegség progressziójának jelei, vagyis a remisszióhoz hasonló állapot lép fel. Ezenkívül az okrelizumab nagyobb hatékonyságot mutatott (50% -kal magasabb, mint a PITMS) és a visszatérő sclerosis multiplex ellen. A kezelés alatt álló 10 betegből 9 esetében a betegség nem progrediált, amit nemcsak klinikailag, hanem MRI-n is megerősítettek.

Az okrelizumab egy speciális fehérjével szembeni monoklonális antitest, amely a B-limfocitákhoz (az immunrendszer sejtjeihez) kötődik és megindítja azok pusztulásának folyamatát. Annak ellenére, hogy a gyógyszer nagyon drága (várhatóan az éves tanfolyam több mint egymillió rubelbe kerül), reméljük, hogy bekerül az alapvető gyógyszerek listájába, és minden beteg ingyen kaphatja meg, ami lehetővé teszi ezeknek az embereknek, hogy terveiket megvalósítsák. : karriert építeni, családot alapítani és csak normálisan élni.

A sclerosis multiplex tünetei:

  • Fokozott fáradtság. 90% -a rendelkezik ezzel a diagnózissal.
  • Gyengeség a lábakban.
  • Zsibbadás a végtagokban és a test egyéb területein.
  • Fejfájás.
  • Látási problémák (a betegek több mint 25% -ánál).
  • Depresszió (kétszer nagyobb valószínűséggel, mint mások).
  • Hólyag diszfunkció (a betegek legalább 80% -ánál).

A sclerosis multiplex megszűnik gyógyíthatatlan betegségnek lenni - állítják a gyógyszergyártók

Olvassa el
  • A Szentpétervári Szklerózis multiplex Központ orvosai online látják pácienseiket
  • A skizofrénia, a cukorbetegség, a rák és a sclerosis multiplex kezelésére szolgáló új gyógyszerek 2021-re kerültek a preferenciális listákra
  • A szellőzőket szponzorpénzből javítják

Van remény, hogy 10 év múlva lesz olyan gyógyszer, amely teljesen megszabadulhat a gyógyíthatatlan autoimmun betegségtől - a sclerosis multiplextől. Az MS világnapjának előestéjén ilyen előrejelzést adnak a gyógyszergyártók. Ma a terápia komolyan lelassíthatja a "fiatal szépségek betegségének" lefolyását és késleltetheti a fogyatékosság kialakulását.

- Ma csak a sclerosis multiplexet tudjuk ellenőrizni, késleltetni annak következményeinek kialakulását. De talán például 10 év múlva megjelenik egy új gyógyszer, amely teljes mértékben meggyógyítja a betegséget. Én személy szerint úgy gondolom, hogy ez lehetséges. És cégünk ebben az irányban dolgozik - mondta Matthias Wernicke, a Merck oroszországi és FÁK-vezérigazgatója..

Matthias Wernicke szerint ma sok SM-es ember modern kezelési módszereket alkalmazva teljes életet élhet - dolgozhat, utazhat, sportolhat, családot alapíthat, barátaival találkozhat. Ezenkívül sok betegnek már nem kell minden reggel arra ébrednie, hogy "gyógyszert kell szednem"..

Natalya Totolyan, a Szentpétervári Állami Orvostudományi Egyetem Ideggyógyászati ​​Tanszékének professzora I.I. Pavlova.

- Van kilátás a jövőben az MS teljes gyógyítására? Határozottan igen. De ez a kérdés folyamatban van. A legtöbb esetben ma már korán kezdjük a kezelést - amint a diagnózis fel van tüntetve. Ez hatalmas eredmény az elmúlt évtizedekben. De a teljes gyógyulás szempontjából túl késő lehet. Hosszú távon még korábban el kell kezdeni a kezelést. Mindazonáltal fontos, hogy ma a betegséget a megnyilvánulásainak hiányáig tudjuk ellenőrizni - mondta a First Honey szakembere.

Natalia Totolyan szerint a világon ma már több mint 15, az SM kezelésére szolgáló gyógyszert engedélyeztek - ezeket MITRS-nek hívják (olyan gyógyszerek, amelyek megváltoztatják a sclerosis multiplex lefolyását). Szinte mindegyikük innovatív, és egyedülálló hatásmechanizmusa van ebben a betegségben. Az oroszországi betegek számára pedig gyorsan elérhetővé válnak az új fejlesztések. Az orvos szerint az innovatív gyógyszerek oroszországi megjelenésének enyhe lemaradása pluszt jelent mind az orvosok, mind az SM-ben szenvedő betegek számára.

- Jó az új gyógyszerek bevezetésének aránya Oroszországban. Körülbelül 2-3 évvel lemaradunk az EU többi nagy országától, az USA-tól. És ez plusz. Lehet, hogy a gyógyszert még nem engedélyezték az országban, és még nem került be a kiváltságos listára, de a világ már szembesült a hosszú távú szövődmények problémájával. Ez nem meglepő, sőt várható. Készítményeink befolyásolják az immunrendszert - magyarázza Natalya Totolyan. - A szövődményekkel járó problémákat különböző módon kezdik megoldani, és nemcsak gyógyszert kapunk, hanem bónuszt is kapunk szabályok formájában arra vonatkozóan, hogyan lehet ezeket a szövődményeket elkerülni. Ez a késés a szakemberek számára a magabiztosabb terápia felírásának kulcsa..

A Betegek Jogainak Védelméért Nyilvános Tanács elnöke, az Oroszországi Betegek Uniójának társelnöke, Jan Vlasov szerint a bolygón regisztrált, az SM kezelésére szolgáló új gyógyszerek majdnem egy éven belül Oroszországba érkeznek, és 1-2 év után az egyik kiemelt listára kerülnek, és a betegek számára ingyenes. Az ilyen gyógyszerek költségei magasak - 200 ezer és 1,5 millió rubel között, így kevesen engedhették meg maguknak, hogy saját pénzükért vásárolják meg őket.

A sclerosis multiplex (MS) egy krónikus autoimmun betegség, amelyben az agyban és a gerincvelőben lévő idegrostok mielinhüvelye érintett. Minden évben május utolsó szerdáján, idén - május 27-én, a világ számos országában ünneplik a sclerosis multiplex világnapját.

Állítsa le a betegséget

A sclerosis multiplex főleg fiatal, aktív embereket érint. Ha nem hoznak megfelelő intézkedéseket, a betegség gyorsan súlyos fogyatékossághoz vezet. Az összes orosz neurológus-kongresszuson a szakemberek megosztották tapasztalataikat e veszélyes betegség leküzdésében.

A sclerosis multiplex diagnózisa nem emlékezetkárosodás idős korban, ahogy sokan gondolják. Leggyakrabban azoknak az embereknek adják, akik a legaktívabbak és a munkaképesebbek - 20-40 évesek. Egy bizonyos ponton az emberi immunrendszer komoly lebomlást okoz, és a test saját idegsejtjeit idegenként kezdi felfogni, és "legyőzni" támadja őket..

Miért nem biztos, a tudósok hosszú ideje küzdenek ezzel a problémával, de az SM, mint más autoimmun betegségek, továbbra is rejtély. A következmények pedig nagyon súlyosak: a halott zónák fokozatosan képződnek a páciens agyában és gerincvelőjében - és az illető lassan, de folyamatosan elveszíti az egyensúly fenntartásának, majd a mozgás és a látás képességét - attól függően, hogy mely területeket érinti elsősorban.

A modern orvostudomány még nem képes visszafordítani a betegséget, gyógyítani az embert. De a modern gyógyszerek lehetővé teszik a kóros folyamat lelassítását, meghosszabbítják az aktív, teljes élet idejét..

"Körülbelül kilencezer beteget regisztráltak Oroszországban" - mondta az RG-nek neurológus, professzor, a Sclerosis multiplexben szenvedő fogyatékkal élők összes orosz közszervezetének elnöke, Yan Vlasov. "A diagnózis nehézségei miatt azonban a becslések szerint a betegek száma akár 150 is lehet ezer ".

Az SM-ben szenvedő betegek megsegítésére irányuló program (ez a betegség a kezdetektől fogva bekerült a „7 magas költségű nosológia” programba) az egyik leghatékonyabb program az egészségügyben - jegyezte meg Vlasov..

"Szinte az összes olyan gyógyszert regisztráltuk, amelyet a világon használnak Oroszországban. Az új gyógyszer megjelenésétől kezdve az európai piacon vagy az Egyesült Államok piacán, és az Oroszországba történő megérkezéséig általában nem több, mint egy évig tart" - mondja a szakember. van egy probléma".

Ugyanakkor túlzás lenne azt állítani, hogy a betegek elavult gyógyszereket kapnak. Először is, mivel valójában a hatékonyan működő "biológiai termékek" a tudósok-farmakológusok csak 5-7 évvel ezelőtt javasolták.

Korábban megpróbálták kezelni az SM-t, de még 20 évvel ezelőtt is ez a diagnózis úgy nézett ki, mint egy lassú, fájdalmas halál mondata. Most, ha a beteg megfelelő terápiát kap, éveken át jó eséllyel elhalaszthatja a betegség romboló fejlődését..

De a modern biológiai szerekkel végzett terápia drága. A legújabb generációs gyógyszerek lokalizálása Oroszországban garancia arra, hogy a kezelés olcsóbbá és ezért hozzáférhetőbbé válik. Lars Nielsen, a termelést hazánkban lokalizáló vállalat moszkvai részlegének vezetője szerint már benyújtottak egy kérelmet a gyógyszer felvételére a ritka betegségek kezelésére szolgáló listára..

A terápia hozzáférhetőbbé tételének második módja a hazai biohasonló gyógyszerek termelésének növelése. De akkor újabb probléma merül fel..

"A betegek nem mindig bíznak az orosz társaikban. A romlás kockázata is fennáll, ha a beteget egyik gyógyszerről a másikra viszik át" - jegyezte meg Jan Vlasov. "De az elmúlt években az orosz gyógyszergyártás jelentős előrelépést tett. Korábban a jogszabályok szerint a bioszimilárokat egyszerűsített módon vezették be a piacra..

Ehhez nem volt szükség klinikai vizsgálatokra. Mi, mint betegszervezet, hevesen vitatkoztunk ezzel, konfliktusba keveredtünk a gyártókkal, sőt bepereltük. Végül elértük az oroszországi gyógyszerforgalmat szabályozó szövetségi törvény módosításainak elfogadását. Most minden gyógyszer, amelyet analógként állítunk elő, beleértve a biológiai gyógyszereket is, teljes körű klinikai vizsgálatokon és a legszigorúbb szelekción esik át.

Egy másik pozitív szempont, amely biztosítja, hogy a betegek ne maradjanak terápia nélkül, az, hogy az SM kezelésére szolgáló gyógyszerek beszerzése szövetségi szinten maradt..

"2014-ben úgy döntöttek, hogy decentralizálják a beszerzéseket, a hatáskörök átruházásával a régiókra" - jegyezte meg Vlasov. "Mi - a hemofíliás betegek társadalmához hasonlóan - megértettük, hogy az a költségvetés, amelyet a régióknak a drága nosológiák kezelésére szolgáló gyógyszerek vásárlásához kell elkülöníteni, nagyon komoly terhet jelent. De végül eleinte elhalasztották a hatáskörök átruházását a régiókra az ilyen betegek ellátása érdekében. Tavaly úgy döntöttek, hogy az összes ritka betegségre kiterjedő központosított gyógyszerbeszerzést elhagyják. Ez azonban nem akadályozza meg egyes régiókat abban, hogy saját maguk segítsék az ilyen betegeket. beteg ".

Vlasov szerint a legújabb gyógyszerek bevezetése az orvosi gyakorlatba szintén nem egyszerű folyamat. Még akkor is, ha egy új gyógyszer még nem szerepel a létfontosságú és nélkülözhetetlen listán, vagy a ritka betegségek kezelésére szolgáló listán, régiója az orvosi bizottság döntésével megvásárolhat egy adott beteg számára.

"De mivel komoly költségekről beszélünk, a régiókban gyakran mindenféle akadályt állítanak. A bizottságok" nyomást gyakorolnak "a regionális orvosokra, és megpróbálják megtiltani nekik ilyen drága gyógyszerek felírását, néha, mivel az orvosok panaszkodnak nekünk, akár elbocsátás fenyegetésével is" - mondta Yan Vlasov. Ilyen esetekben azt javasolja, hogy a betegek kérjenek segítséget egy betegszervezettől..

"Az állami tanácsok reagálnak a betegek panaszaira. Mindenesetre megpróbálunk segíteni: beszélünk a sajtóban, közvéleményt formálunk, párbeszédet folytatunk az egészségügyi tisztviselőkkel, néha személyesen megyünk ki a kormányzóhoz" - jegyezte meg a szakember. "Ezért nemcsak a beteget, hanem az orvost is védjük.".

Könnyebb megvédeni a beteg érdekeit, ha a gyógyszer szerepel a szövetségi központok ajánlásaiban: akkor kiderül, hogy az orvos "elfedik", a beteg számára szükséges gyógyszer felírása nemcsak joga, hanem közvetlen kötelessége is.

A neurológusok kongresszusán további lépéseket vitattak meg, amelyek komolyan javíthatják az SM-es betegek orvosi ellátásának helyzetét. Most, ahogy Vlasov megjegyezte, ennek a segítségnek a szintje attól a régiótól függ, amelyben a beteg él. De a segélyrendszernek egységesnek és egységesnek kell lennie az egész országban. Ennek kulcsa az ilyen betegek kezelésének költségeinek az MHI Alapból történő finanszírozásának szakaszos átmenete. A rákos betegek orvosi ellátásának módja.

Ehhez frissíteni kell a klinikai irányelveket, ideértve a modern gyógyszereket is, kiszámítani a költségeket és "áttérni" a kötelező egészségügyi biztosítás megfelelő tarifáira..

Szükség van továbbá a szklerózis multiplexre szakosodott orvosi ellátás rendszerének egységesítésére: az ilyen betegek szövetségi nyilvántartásának kialakítása már megkezdődött. A jövőben az igényektől függően minden régióban speciális egységek működnek az egészségügyi intézményekben.